原发性线粒体肌病的治疗：REN001获得FDA孤儿毒药称号
2022-01-24 04:49 来源：吉首男科医院
Reneo Pharmaceuticals今日月，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予该的公司的主要候选抗生素REN001用药上皮细胞线粒体肌病（PMM）的遗孤药称号。该的公司还月了最近顺利进行的针对PMM病患者的REN001临床研究的鼓励结果。
REN001是一款功能性PPARδ功能性，可用药之外PMM在内的遗传性肌病。PMM是线粒体遗传病所致的严重疟疾，PMM病患者的肌肉机制通常会下降，对日常机制产生有利影响，并且病患者生命期会缩短。目前尚无FDA批准的用于用药PMM的抗生素。
Reneo Pharmaceuticals首席副总裁Niall O’Donnell博士却说：“患上线粒体上皮细胞肌病的病患者的生活受到很多方面的影响”。Reneo对患上线粒体遗传缺陷和肌病史的PMM病患者顺利进行了为期12周的临床试验（REN001研究）。病患者每天口服一次REN001，大多数病患者同样参加另外的36周开放标签延伸研究。REN001研究勘察了步行测试和一些症状简报的结果，该研究的耐用性样本说明，REN001在PMM病患者中是安全的且耐受性良好。
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